两大公司合作推进肢带型肌营养不良的多个

Sarepta公司加强了自己在基因治疗领域的领先地位，并扩展了其在罕见病领域的经销权。

如果进展顺利，该项目将为5种不同形式的肢带型肌营养不良提供首个矫正疗法

Sarepta公司被授予对Myonexus公司的独家收购权。

Sarepta制药公司（SareptaTherapeutics,Inc.）是一家商业化阶段生物制药公司，以发现、开发罕见神经肌肉病的精准基因治疗药物为重心。该公司近日宣布与Myonexus制药公司（MyonexusTherapeutics,Inc.），一家为多种形式肢带型肌营养不良开发革命性基因疗法的临床阶段生物技术公司）建立独家伙伴关系。Myonexus公司针对肢带型肌营养不良（Limb-girdlemusculardystrophy，LGMD）的5项候选基因疗法靶向该病最严重和常见的形式，包括3个临床项目和2个临床前项目。

MYO-是Myonexus公司研发最成熟的项目，旨在治疗LGMD2E。LGMD2E也被称为β-肌聚糖病（beta-sarcoglycanopathy），是一种严重而使人衰弱的LGMD形式，以肌纤维进行性丢失、炎症反应和肌纤维被脂肪与纤维组织替代为特征。MYO-设计为将β-肌聚糖蛋白（beta-sarcoglycanprotein）编码基因转染入细胞，进而恢复胞内β-肌聚糖蛋白水平，重建肌营养不良蛋白聚糖复合物（dystroglycan







































北京白癜风的治疗方法
白蚀症

转载请注明：http://www.lvxshes.com/dzjxby/2754.html