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年2月9日(星期二)
今日头条药讯
一名男子在参加杜氏肌营养不良症的I/II期临床试验后去世。
位于马萨诸塞州剑桥的Akashi公司说一名参加了杜氏肌营养不良症的I/II期临床试验的志愿者死亡。这是在该公司停止了这个试验后一周后发生。
HT-是Akashi疗法在研的小分子新药，旨在平息炎症，刺激肌肉生长。Akashi首席执行官Marc布劳斯坦说，此药有望作为鸡尾酒疗法的一部分，治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。
据Fierce生物科技报道，该公司没有透露更多该名患者的信息。参加这些研究的人通常是男孩和青少年。因为DMD主要是在男孩和年轻的男性中发生。
去年在10名患者身上进行的早期的研究显示，低剂量的使用，患者的肌肉强度显著上升。在经历至少6个月的治疗后，无严重不良反应报告。而现在已经去世的病人是在高剂量组，剂量为60微克/公斤/天。
Akashi在一份声明中说,“我们给他的家人和亲人提供深切的慰问。Akashi发起了一个全面的调查，从详尽的数据审查和体外研究开始，以评价患者的健康问题与HT-和/或在多大程度相关。我们在调查得出结论后将分享更新。”
(DMD病情发展演示。网络照片）
“Akashi自愿并立刻暂停最高剂量组的试验，”该公司表示。“美国食品药物管理局随后要求暂停试验的所有cohorts，让我们有时间更好地了解导致这一情形的原因。我们将继续与FDA讨论，一旦调查完毕将提供更多的信息。”Akashi表示。
此前，Akashi已经得到了一些诸如查理基金会，肌肉萎缩症协会和纳什艾利基金会等非营利组织的支持，Akashi同时得到德国Grünenthal集团的1亿美元的支持。
这是继法国Biotrial上月发生的I期临床试验事故的第二期患者死亡事件。相同之处在于，都发生在年轻男性身上。不过，与此前事件不同是，这次的试验参与者为患者，而法国试验的参与者则为健康志愿者。
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