AMO制药有限公司（AMOPharmaLimited）近日宣布了研究性疗法AMO-02治疗先天性和儿童起病性强直性肌营养不良1型（myotonicdystrophytype1）2期概念验证研究的最终数据。年3月13日-14日，在于弗吉尼亚州阿灵顿召开的肌肉萎缩症协会（MuscularDystrophyAssociation）会议上，AMO制药公司首席医疗官JosephHorrigan博士以海报和演讲形式公布了这些数据。
研究中，AMO-02被证明拥有良好的安全性和耐受性，没有出现早期中断给药或剂量调整的情况。大多数接受AMO-02治疗的患者表现出临床获益，包括认知功能、疲劳程度以及日常生活能力等方面的改善。与接受毫克/天AMO-02剂量的患者相比，接受毫克/天剂量的患者表现出更高的应答。研究结果还显示，在接受AMO-02治疗后，一些患者并发的自闭症症状也有所缓解。
“这些重要的数据是开发AMO-02所迈出的重要一步，对于许多先天性和儿童起病性强直性肌营养不良1型的患者来说，AMO-02可能是一种安全且有效的治疗方案，”AMO制药公司首席执行官MichaelSnape博士说，“我们期待推进AMO-02的临床开发计划，同时感谢所有参与这项里程碑式临床试验的临床医生、护理人员和患者。”
强直性肌营养不良1型是一种罕见、致命的遗传性神经肌肉疾病，会损伤肌肉功能和认知功能，降低患者生活质量。AMO-02目前仍处于研究阶段，尚未被批准用于强直性肌营养不良症的治疗。这项2期概念验证研究设计为在16名年龄13～34岁的强直性肌营养不良1型患者中评估AMO-02的安全性和耐受性。在14周的治疗期间，患者接受口服安慰剂或者每日或毫克的AMO-02治疗。研究结果在题为《AMO-02治疗先天性和儿童起病性强直肌性营养不良1型的2期研究（APhase2StudyofAMO-02inCongenitalandChildhoodOnsetMyotonicDystrophyType1）》的报告中公布，其中最能说明药效评估结果的是由临床医生和护理人员完成的评价量表，所展现出的显著效果在AMO-02治疗期间具有重要的统计学意义。
“作为针对该患者群体的首个临床试验，本次研究结果十分振奋人心，”Horrigan博士说，“我们期待继续扩大研究范围，通过在美国、加拿大和英国开展更大规模的多中心临床试验来进一步评估AMO-02的疗效。”
—关于先天性强直性肌营养不良—
先天性强直性肌营养不良（Congenitalmyotonicdystrophy，CDM1）是一种通常出生时出现的遗传病，其典型表现是肌力减弱，思考和解决问题能力不足，以及言语能力、听力和视力减退。患者面临早夭风险。该病需通过诊断评估或基因检测确诊。目前尚无获批治疗该病的疗法，医生只能针对患者的不同症状给予药物对症治疗。许多患者还可以从特殊教育、言语和物理治疗中获得支持。
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