肢带型肌营养不良2E型（LGMD2E）是由于beta-sarcoglycan(SGCB)gene基因的突变，造成了SGCB蛋白的缺失引起的，该蛋白对维持肌肉的功能和结构是至关重要的。
目前美国医院的专家LouiseRodino-Klapac和JerryMendell已经开发了肢带型肌营养不良2E型的基因治疗方法。该治疗方法是用腺相关病毒基因载体装载外源的正常的beta-sarcoglycan(SGCB)gene基因，通过血管内注射将正常基因送入患者全身的肌肉组织。针对患者的临床实验预计在今年11月份开始。
以下是对实验鼠进行动物实验的报告。研究者将腺相关病毒和外源正常的SGCB基因的综合体通过血管系统送入实验鼠的体内，结果显示这一基因治疗方法安全，而且很有效。
接受治疗的实验鼠骨骼肌，横膈膜（主管呼吸的肌肉）和心脏中的SGCB蛋白表达量明显增加。同时改善了肌肉的力量，脊柱侧凸和心脏的功能。心脏功能的改善，对肢带型肌营养不良2E型患者来说至关重要，因为大约有50%的患者会出现心脏的并发症——心肌症cardiomyopathy。
我们来看一组基因治疗后显著的数据。送入实验鼠全身肌肉中外源正常SGCB蛋白的表达量达到98.1%，同时伴随着肌肉组织病理学的改善；肌酸激酶水平降低85.5%；横隔膜的力量增加94.4%；脊柱侧凸减少了48.1%；总体行走能力增加57%；垂直跳跃的能力，更是戏剧性的增加了%。
翻译者的说明：
第一，以下最后一段的数据来自另一篇文章，不在此帖的原文链接中。
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